A közelmúltig szinte minden gyermekkori májrákot vagy hepatoblasztómának, vagy hepatocelluláris karcinómának minősítettek. A gyermekpatológusok azonban észrevették, hogy bizonyos májdaganatok szövettani jellemzői nem egyeznek meg egykönnyen e két karcinóma modell egyikével sem. Az ilyen daganatokban szenvedő betegek életkilátásai rosszak, és a daganatok kevésbé reagálnak a kemoterápiára.
Dr. Pavel Sumazin, a Texas Children's Cancer and Hematology Center és a Baylor College of Medicine gyermekgyógyászati docense arra törekedett, hogy jobban megértse ezt a magas kockázatú rákot.
A tudósok megvizsgálták a tumorok molekuláris profilját, amely magában foglalta a génexpressziót és a genetikai felépítést. A kutatók felfedezték, hogy ezek a molekuláris profilok nem tartoznak a hepatoblasztóma (HB) vagy a hepatocelluláris karcinóma (HCC) osztályozásába. Ezek a daganatok azonban olyan visszatérő molekuláris jellemzőkkel rendelkeztek, amelyekről mind a HB-k, mind a HCC-k esetében beszámoltak. Ezeket a daganatokat hepatoblasztómának minősítették hepatocelluláris karcinóma jellegzetességeivel (HBC). A tudósok kutatását a Journal of Hepatology című folyóiratban tették közzé.
A kutatócsoport a HBC kezeléseit és kimenetelét is megvizsgálta, és azt találta, hogy ezek általában ellenállóbbak a standard kemoterápiával szemben, és igen kevés sikerrel kecsegtetnek, ha nem kezelik őket agresszívabb sebészeti módszerekkel, beleértve a transzplantációt is. Eredményeik alapján a csoport diagnosztikai algoritmust javasolt a HBC-k rétegzésére és a speciális kezelés irányítására.
"Eredményeink rávilágítanak a molekuláris vizsgálatok fontosságára, hogy pontosan besoroljuk ezeket a daganatokat, hogy a kezdeti diagnózis idején optimalizáljuk a kezelési ajánlásokat" - mondta Dr. Dolores López-Terrada, a tanulmány levelező szerzője, a Baylor patológia, immunológia és gyermekgyógyászat professzora és a Texas Children's genomikai orvoslás részlegének vezetője. "Elemzésünk azt sugallta, hogy a HBC-s gyermekek számára előnyösek lehetnek a hepatoblasztómás és hepatocelluláris karcinómás betegekre vonatkozó irányelvektől eltérő kezelési stratégiák"."
A tanulmányt a Texasi Rákmegelőzési és Kutatóintézet (RP180674), az Európai Unió Horizont 2020 (826121), a Schindler Alapítvány és a Nemzeti Rákkutató Intézet (R21CA223140) finanszírozta.
